BioMarin presenta nuevos resultados de terapia génica en hemofilia A

Publicado en: Hemofilia y Otras Coagulopatías
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La terapia génica de investigación de BioMarin, valoctocogene roxaparvovec, se está estudiando actualmente en adultos con hemofilia A grave.

El primer estudio de Fase 1/2  se inició en 2015 y consta de 15 pacientes en seguimiento a largo plazo, post tratamiento con valoctocogene roxaparvovec. El estudio de Fase 3 se está llevando a cabo actualmente en 13 países y 130 pacientes han sido inscritos y han recibido terapia genética en investigación

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) recientemente ha otorgado la evaluación acelerada de valoctocogene roxaparvovec, para adultos con hemofilia A. La Administración de Medicamentos y Alimentos​​ (FDA) ha otorgado la designación de terapia innovadora a valoctocogene roxaparvovec. Valoctocogene roxaparvovec tiene la designación de medicamento huérfano de la FDA y la EMA. 

Según informa BioMarin, el 22 de noviembre presentó una solicitud de comercialización a la EMA, que permitirá a los reguladores evaluar la seguridad y la eficacia de valoctocogene roxaparvovec y planea presentar una solicitud a la FDA a finales de 2019.

Para obtener más información sobre los estudios de hemofilia de BioMarin, se puede visitar vwww.clinicaltrials.gov o contactar con Información médica de BioMarin en medinfoeu@bmrn.com

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