La terapia génica de investigación de BioMarin, valoctocogene roxaparvovec, se está estudiando actualmente en adultos con hemofilia A grave.
El primer estudio de Fase 1/2 se inició en 2015 y consta de 15 pacientes en seguimiento a largo plazo, post tratamiento con valoctocogene roxaparvovec. El estudio de Fase 3 se está llevando a cabo actualmente en 13 países y 130 pacientes han sido inscritos y han recibido terapia genética en investigación
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) recientemente ha otorgado la evaluación acelerada de valoctocogene roxaparvovec, para adultos con hemofilia A. La Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA) ha otorgado la designación de terapia innovadora a valoctocogene roxaparvovec. Valoctocogene roxaparvovec tiene la designación de medicamento huérfano de la FDA y la EMA.
Según informa BioMarin, el 22 de noviembre presentó una solicitud de comercialización a la EMA, que permitirá a los reguladores evaluar la seguridad y la eficacia de valoctocogene roxaparvovec y planea presentar una solicitud a la FDA a finales de 2019.
Para obtener más información sobre los estudios de hemofilia de BioMarin, se puede visitar vwww.clinicaltrials.gov o contactar con Información médica de BioMarin en medinfoeu@bmrn.com
