La terapia génica de investigación de BioMarin, valoctocogene roxaparvovec, se está estudiando actualmente en adultos con hemofilia A grave. El primer estudio de Fase 1/2  se inició en 2015 y consta de 15 pacientes en seguimiento a largo plazo, post tratamiento con valoctocogene roxaparvovec. El estudio de Fase 3 se está llevando a cabo actualmente en […]