La sesión estuvo moderada por Daniel-Aníbal García Diego, presidente de Fedhemo, y contó con la ponencia magistral del Dr. José Antonio Romero Garrido, jefe de sección del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario La Paz y miembro del Departamento de Farmacología de la Universidad Complutense de Madrid.

A lo largo de su intervención, el Dr. Romero recorrió la evolución del arsenal terapéutico en hemofilia y detalló, producto por producto, las condiciones de temperatura y conservación de los tratamientos disponibles actualmente.

De la nevera a las nuevas terapias: evolución del tratamiento

A lo largo de su intervención, el Dr. Romero explicó que la elección de cada tratamiento depende de un equilibrio preciso entre las necesidades del paciente y las propiedades del fármaco.

• Factores del paciente: influyen de forma directa la gravedad clínica de su coagulopatía y la accesibilidad de sus accesos venosos.

• Factores del medicamento: se evalúa la vida media del factor, su vía de administración, la necesidad o no de frío continuo y el volumen que ocupa en casa.

El especialista destacó la llegada de nuevas moléculas y formulaciones con un perfil farmacocinético mucho más favorable, la introducción de tratamientos por vía subcutánea y el desarrollo de la terapia génica.

Estos avances dan respuesta a una triple demanda: por un lado, contar con medicamentos seguros, eficaces y eficientes; por otro, ofrecer a los pacientes mayor comodidad y seguridad de administración; y, al mismo tiempo, brindar a los profesionales sanitarios herramientas accesibles y fáciles de manejar.

Temperatura y volumen: pautas clave para la conservación de los medicamentos

La segunda parte de la sesión se centró en la portabilidad, analizando las facilidades y retos a la hora de almacenar y transportar las terapias. El ponente remarcó dos factores esenciales:

1. Condiciones de temperatura: las formulaciones actuales han reducido las exigencias térmicas estrictas, aunque el especialista subrayó una norma básica: ningún producto debe congelarse bajo ninguna circunstancia. Ante cualquier duda sobre el mantenimiento térmico, es prioritario consultar el prospecto y acudir a su servicio de farmacia hospitalaria.

2. Volumen de almacenamiento: el menor tamaño de los envases y la reducción de cajas facilitan su custodia en la nevera o armario del domicilio.

Reconstitución y tiempos de estabilidad

El Dr. Romero incidió también en el tiempo de uso una vez reconstituido el fármaco, un aspecto que varía sustancialmente según cada tratamiento: algunos deben inyectarse de inmediato, mientras que otros mantienen su estabilidad durante 24 o incluso 48 horas. Además, repasó las particularidades de manejo de los tratamientos subcutáneos para asegurar una administración óptima.

Mayor calidad de vida y autonomía para las personas con coagulopatías

En sus consideraciones finales, el doctor destacó que los avances en farmacocinética y las nuevas vías de administración permiten reducir la frecuencia de las infusiones, repercutiendo directamente en el bienestar de las familias.

Asimismo, la mejora en la portabilidad y la disminución de las ataduras de frío continuo permiten a los pacientes organizar sus viajes y vida cotidiana con mayor tranquilidad y libertad.

Accede al vídeo de la sesión completa

Si no has podido asistir en directo o deseas repasar las explicaciones detalladas del Dr. José Antonio Romero Garrido sobre la conservación de los medicamentos, la grabación íntegra del Campus Fedhemo ya se encuentra disponible en nuestro canal oficial de YouTube

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Bajo el lema “El diagnóstico es la primera atención”, esta iniciativa pone el foco en la detección temprana de la hemofilia y otros trastornos de la coagulación, especialmente aquellos menos frecuentes y con mayor riesgo de infradiagnóstico.

Importancia del diagnóstico precoz en hemofilia y coagulopatías

El diagnóstico precoz de la hemofilia y otras coagulopatías es fundamental para garantizar el acceso a tratamientos adecuados, seguimiento médico especializado y una mejor calidad de vida.

Tal y como destaca Daniel-Aníbal García Diego, presidende de Fedhemo:

“Sin diagnóstico, no hay acceso a tratamiento ni a seguimiento, ni a una adecuada calidad de vida”.

A pesar de los avances, muchas personas siguen conviviendo con síntomas sin un diagnóstico claro, lo que retrasa la atención sanitaria.

    Coagulopatías menos frecuentes: enfermedades invisibilizadas

Además de la hemofilia, existen enfermedades raras de la coagulación que continúan siendo grandes desconocidas:

• Tromboastenia de Glanzmann
• Déficit de factor VII
• Déficit de factor V
• Déficit de fibrinógeno (factor I)

Estas patologías presentan una baja prevalencia, lo que dificulta su identificación tanto a nivel social como sanitario.

Campaña del Día Mundial de la Hemofilia 2026: acciones clave

La campaña impulsada por Fedhemo busca aumentar la visibilidad de la hemofilia y otras coagulopatías mediante acciones participativas y de alto impacto social.

  👉 #RetoPrendaRoja: participación ciudadana

El #RetoPrendaRoja invita a la ciudadanía a vestir una prenda roja como símbolo de apoyo a las personas con trastornos de la coagulación.
Esta acción fomenta la concienciación social y amplifica el alcance del mensaje en redes sociales.

👉 Iluminación de edificios emblemáticos en rojo

Diversos edificios emblemáticos de toda España se iluminarán de rojo para mostrar el compromiso institucional con las personas con hemofilia y otras coagulopatías.
Esta iniciativa refuerza la visibilidad pública de estas enfermedades.

El papel de los profesionales sanitarios en el diagnóstico

El doctor Ramiro Núñez subraya que mejorar el diagnóstico precoz requiere:

• Mayor formación especializada
• Acceso a pruebas diagnósticas específicas
• Protocolos más ágiles de identificación

Todo ello permitirá detectar antes estas patologías y mejorar la atención sanitaria.

Infradiagnóstico en mujeres con coagulopatías

Uno de los retos más importantes es el infradiagnóstico de las mujeres con coagulopatías.

Históricamente, muchas mujeres han sido invisibilizadas, a pesar de presentar síntomas que afectan significativamente a su calidad de vida.

Abordar esta situación es clave para avanzar hacia una atención sanitaria más equitativa.

Llamamiento a la equidad en el acceso al diagnóstico

Desde la Federación Española de Hemofilia se hace un llamamiento a:

• Administraciones públicas
• Profesionales sanitarios
• Sociedad

Queremos garantizar un acceso equitativo al diagnóstico, especialmente en el ámbito de las enfermedades raras.

Fedhemo y su labor en la hemofilia en España

La Federación Española de Hemofilia trabaja desde 1971 para mejorar la calidad de vida de las personas con hemofilia y otras coagulopatías.

Actualmente:

• Agrupa a 20 asociaciones
• Representa a pacientes a nivel nacional
• Forma parte de organizaciones como:
  • COCEMFE
  • FEDER
  • Plataforma de Organizaciones de Pacientes
  • World Federation of Hemophilia

Conclusión: el diagnóstico es el primer paso

El Día Mundial de la Hemofilia 2026 refuerza un mensaje esencial:
“El diagnóstico precoz es la clave para mejorar la vida de las personas con coagulopatías.”

La participación social, la formación médica y el compromiso institucional son fundamentales para avanzar hacia una atención más justa y eficaz.

👉 Descubre todos los detalles en la campaña del Día Mundial de la Hemofilia 2026

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La hemofilia B es un trastorno genético raro en el que la sangre no coagula correctamente debido a la ausencia del factor IX de coagulación. Esto es causado por una alteración hereditaria en el gen que codifica este factor de coagulación. Es el tipo menos frecuente de hemofilia, afecta a 1 entre 50.000 personas, con una estimación de 319 casos en España¹. Como resultado, los pacientes experimentan episodios de sangrados, principalmente en articulaciones, generando deformidades articulares y dolor crónico, que afectan a su capacidad para realizar actividades físicas Estas limitaciones funcionales conllevan una carga psicosocial (que incluye ansiedad y depresión), lo que repercute negativamente en la calidad de vida del paciente.

La primera administración de este tratamiento en nuestro país ha tenido lugar este miércoles, 18 de junio, en el Hospital Álvaro Cunqueiro de Galicia.  La llegada de la terapia génica proporciona una solución a largo plazo para los pacientes, puesto que es el único tratamiento que logra estimular la producción del factor IX de manera autónoma en el organismo. Esta terapia consiste en una única infusión “one shot” que introduce una copia funcional del gen que codifica el factor IX de coagulación, lo que permite que el hígado del paciente produzca el factor de forma continuada².

El Dr. Ramiro Núñez Vázquez, presidente de la comisión científica de la Real Fundación Victoria Eugenia, considera que “la primera administración comercial de una terapia génica en hemofilia B en España marca un hito histórico, no solo para la comunidad médica, sino también para los pacientes y sus familias. Durante décadas, el tratamiento de la hemofilia B ha estado basado en la administración periódica de concentrados de factor IX, lo que implica una carga terapéutica significativa, riesgos de complicaciones y una calidad de vida limitada por la dependencia del tratamiento. La llegada de la terapia génica representa un cambio de paradigma y, desde el punto de vista científico y médico, este avance es el resultado de décadas de investigación, ensayos clínicos y colaboración internacional. Por primera vez, se ofrece la posibilidad real de modificar la historia natural de la enfermedad, permitiendo que el propio organismo del paciente produzca el factor IX de manera sostenida. Esto no solo elimina o reduce drásticamente la necesidad de infusiones periódicas, sino que también disminuye el riesgo de hemorragias espontáneas, como ha quedado reflejado en distintos ensayos clínicos. La primera administración comercial de una terapia génica en hemofilia B en España es un motivo de esperanza y orgullo, pero también de responsabilidad. Es el inicio de una nueva era en el tratamiento de la hemofilia, en la que la curación funcional deja de ser un sueño lejano para convertirse en una posibilidad real”.

Innovación para transformar la vida de personas con enfermedades raras como la hemofilia B

Este tratamiento supone un cambio radical en la calidad de vida de los pacientes, al mejorar significativamente los niveles de coagulación y reducir la frecuencia de los sangrados recurrentes². La disminución de los episodios hemorrágicos supone una mejora en su movilidad y reducción del dolor crónico, además de prevenir daños irreversibles en las articulaciones.

El impacto emocional también es relevante. En este sentido, la hemofilia B conlleva una carga emocional constante, debido al impacto del sangrado, el dolor articular y la necesidad de tratamientos continuos. El tratamiento profiláctico precisa de inyecciones intravenosas de por vida cada 2-3 días, semanales o quincenales en el mejor de los casos. De ahí que, los tratamientos habituales supongan una elevada carga que condicionan distintos aspectos de la vida de las personas que padecen la enfermedad. En consecuencia, los pacientes pueden padecer altos niveles de ansiedad y estrés. Cuando se reducen estas implicaciones, los pacientes experimentan una mayor sensación de control sobre su enfermedad, aliviando la carga emocional.

Al eliminar la necesidad de infusiones regulares, el paciente experimenta una notable mejora en su calidad de vida. No solo reduce las molestias y complicaciones que conllevan las infusiones, sino que a la larga también disminuye la frecuencia de visitas al hospital, lo que resulta en una mayor autonomía y menos restricciones para su vida diaria.

Daniel-Aníbal García Diego, presidente de Fedhemo, destaca que “Galicia, además de ser la primera región española, se encuentra también a la vanguardia europea y mundial en la terapia génica, y en el abordaje en general, de la hemofilia B. Creemos que este primer paso facilitará el acceso a los pacientes tanto de Galicia como del resto de España”.

Laura Quintas, presidenta de RFVE, afirma que “este es un avance clínico y humano que refleja el compromiso colectivo de la ciencia y la medicina. Este logro destaca la importancia de la innovación, la equidad en el acceso y la colaboración entre sectores. Galicia ha dado un paso ejemplar al integrar esta terapia en su sistema de salud, abriendo camino a una nueva era de autonomía y mejor calidad de vida para los pacientes”.

NOTA DE PRENSA COMPLETA:

2025-06-18 FEDHEMO RFVE- NdP – Primer tratamiento génico Hemofilia B

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Además, para reforzar el impacto de esta campaña, se han impulsado dos iniciativas simbólicas y de gran alcance:  El Reto Prenda Roja, una acción en redes sociales donde se invita a la sociedad a vestirse con alguna prenda roja y compartir su foto con los hashtags #RetoPrendaRoja y #WHD2025, en señal de apoyo y visibilidad; Y la iluminación de edificios emblemáticos de toda España en color rojo, como muestra de compromiso institucional y social con las personas con coagulopatías. Diversas organizaciones se han sumado a esta acción, demostrando que la colaboración es clave para avanzar hacia una atención más equitativa.

“Este año queremos que el rojo represente la equidad y la fuerza de todas las mujeres y niñas con coagulopatías”, señala Laura Quintas Lorenzo, vicepresidenta de Fedhemo.

Desde Fedhemo, hacemos un llamado a la sociedad, profesionales sanitarios e instituciones a garantizar el acceso al diagnóstico, tratamiento y acompañamiento adecuados para todas las personas con coagulopatías, sin distinción de género.

Atención integral y enfoque de género: una necesidad urgente

Reivindicamos la importancia de avanzar hacia un modelo de atención integral, que contemple no solo el acceso al tratamiento médico, sino también el acompañamiento psicológico, social, educativo y familiar de las personas con coagulopatías.

“No podemos hablar de equidad si no garantizamos una atención que considere las distintas dimensiones de las personas con coagulopatías”, declara Daniel-Aníbal García Diego, presidente de Fedhemo. “Y esto implica también ofrecer formación continua a las personas con coagulopatías y a profesionales sanitarios, informar con rigor a la ciudadanía y crear espacios donde se escuchen todas las voces, especialmente aquellas que históricamente han sido invisibilizadas, como las de las mujeres con coagulopatías.”

El valor de la información y formación en las personas con coagulopatías

Uno de los pilares del trabajo de Fedhemo es ofrecer información contrastada y accesible, tanto a las personas con trastornos de coagulación como a sus familias. “La concienciación social y el acceso a una información de calidad son fundamentales para romper mitos, reducir el infradiagnóstico y fomentar un abordaje más humanizado y eficaz”, declara Daniel-Aníbal.

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La hemofilia B es un trastorno hemorrágico hereditario causado por la deficiencia del factor IX de coagulación. La terapia génica se presenta como una opción prometedora para el tratamiento de hemofilia en las personas con este trastorno de la coagulación. En este campus, el Dr. Jiménez-Yuste abordó el manejo clínico de la Terapia Génica en Hemofilia B, explicando qué es la terapia génica hasta llegar al seguimiento post la infusión.

Comenzando por los inicios, el Dr. Jiménez explicó que el gen que se inserta para esta terapia es un factor IX llamado Padua y cómo llega al hígado, contando que la gran ventaja de la terapia génica es que se puede medir la eficacia a través del sangrado y si se necesita o no tratamiento sustitutivo.

Continuó definiendo las etapas de la terapia génica basándose en la experiencia clínica a través de las publicaciones y formaciones de los Congresos. Los datos que nos mostró son muy prometedores ya que ponen de manifiesto la gran reducción de las hemorragias articulares, se mantienen niveles a largo plazo y se consigue reducir las hemorragias espontáneas y el consumo del factor, lo que supone, en definitiva,  una liberación del tratamiento de profilaxis.

Siguió comentando las condiciones en España para que una persona con hemofilia B puede iniciar el tratamiento con Hemgenix, la terapia aprobada en España para pacientes con hemofilia B, y cómo se debe implantar en los Centros de tratamiento,  definiendo cada uno de los roles, según el modelo propuesto por Europa “Modelo hi band Spoke”.

Se detuvo en el modelo de toma de decisiones compartida de la Federación Mundial de hemofilia, destacando que es una herramienta muy interesante donde se va explicando cada una de las alternativas terapéuticas disponibles, y las consideraciones acerca de la idoneidad de los pacientes para la terapia génica, en este sentido, destacó que se necesita un compromiso por parte de los pacientes y que se tiene muy en cuenta el estilo de vida. Además, enfatizó en que no hay que descuidar los aspectos psicosociales y en la importancia de un equipo multidisciplinar para el seguimiento de los pacientes tanto a corto como a largo plazo.

El Dr. Megías centró su presentación en explicar los retos y oportunidades para el acceso de la terapia génica en hemofilia B. Comenzó haciendo un repaso de las terapias avanzadas en ensayo y disponibles en Europa, concretando que ene España tenemos ocho terapias avanzadas siendo la terapia génica para hemofilia B, Hemgenix, la tercera aprobada en nuestro país. Explicó que la farmacia hospitalaria tiene un papel muy importante en las terapias avanzadas principalmente en cuanto a la adquisición de las mismas, por su elevado coste, a la conservación y farmacovigilancia, esto último, debido a que se potencia el pago por resultados y se necesita un control exhaustivo.

Siguió contando que actualmente nos encontramos en la actualización del Plan de Terapias Avanzadas por parte del Ministerio de Sanidad y que se han hecho diferentes propuestas que se continúan trabajando.

Explica que podría establecerse un sistema parecido a los CSUR para garantizar dar cobertura a todo el territorio nacional, donde se proporciona una atención especializada por un equipo multidisciplinar que garantiza la continuidad en a atención en las diferentes etapas de la vida del paciente y entre niveles asistenciales y donde se ofrece formación a todos los profesionales.

Respecto al procedimiento para crear una unidad de referencia, el Dr. Megías identifica: La Terapia Génica tiene que estar aprobada y financiada en España; tiene que haber un candidato potencial que cumpla todos los criterios objetivos y explícitos; el consejo interterritorial tiene que haber aprobado previamente la solicitud.

Se centró en el documento “Aportaciones para una estrategia en terapia génica para el Sistema Nacional de Salud”, donde se estableció un primer decálogo de recomendaciones en terapia génica donde se indican las necesidades que se creen que pueden hacer falta destacando que este documento pide una estrategia en Terapia Génica Nacional equitativa.

Para finalizar, el Dr. Megías contó que este tipo de terapias también suponen un reto para los Servicios de Farmacia de los hospitales que han tenido que adaptar sus instalaciones ya que será necesario adaptar la dosificación para cada paciente y, para ello, se tienen que tener en cuenta precauciones especiales, por ejemplo, protocolo específico de exposición ambiental y un protocolo de limpieza.

Puedes ver el vídeo completo en nuestro canal de YouTube

https://youtu.be/6at6MNVl7SA?si=IkyuC7IJzPLywpSo

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El próximo 17 de diciembre, a las 18:00 horas, tendrá lugar de manera telemática el webinar titulado “Retos y oportunidades para el acceso a la Terapia Génica en Hemofilia B”, organizado por el Campus Fedhemo. Este evento ofrecerá una visión integral sobre los avances, desafíos y oportunidades en este campo, contando con la participación de expertos de renombre.

Programa

• 18:00 – 18:05: Presentación del evento a cargo de Daniel-Aníbal García-Diego, presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo).
• 18:05 – 18:40: Ponencia principal: “Retos y oportunidades para el acceso a la Terapia Génica en Hemofilia B”, a cargo de:
  • Dr. Juan E. Megías Vericat, responsable de la Oficina Autonómica de Medicina Predictiva, Personalizada y Terapias Avanzadas de la Comunitat Valenciana y farmacéutico adjunto de Ensayos Clínicos en el Servicio de Farmacia del Hospital Universitari i Politècnic La Fe.
  • Dr. Víctor Jiménez Yuste, jefe de Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz (Madrid, España).
• 18:40 – 18:50: Sesión de preguntas y clausura del evento.

Este encuentro busca fomentar el conocimiento y el diálogo entre pacientes, profesionales de la salud y la comunidad en general sobre los avances en terapias avanzadas y su aplicación en la hemofilia B.

⇓ Solicitud de inscripción

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–>Leer el informe entero 

La entrada Nuevo tratamiento financiado por el Ministerio de Sanidad para la hemofilia A se publicó primero en FEDHEMO.

La Federación Mundial de Hemofilia (FMH) se complace en anunciar dos emocionantes novedades para el próximo Día Mundial de la Hemofilia, que se celebrará el 17 de abril de 2025. En primer lugar, la FMH ha revelado un nuevo logotipo moderno y dinámico que simboliza el optimismo y la evolución continua dentro de la comunidad de trastornos de la coagulación. Este diseño sustituye al anterior, utilizado desde 1989, y está disponible en tres variaciones de color y dos formatos. Le invitamos a descargarlo y compartirlo para contribuir a la concienciación de cara a esta fecha tan especial.

Pero eso no es todo. También se ha dado a conocer el tema del Día Mundial de la Hemofilia 2025: “Acceso para todos: Mujeres y niñas también sufren hemorragias”. Este tema resalta la importancia de reconocer y abordar las necesidades de las mujeres y niñas con trastornos de la coagulación, quienes a menudo han sido subdiagnosticadas y desatendidas. La FMH hace un llamado a la comunidad global para mejorar la atención médica, el diagnóstico y el tratamiento de este grupo, con el objetivo de fortalecer la comunidad y mejorar la calidad de vida de todas las personas afectadas.

César Garrido, presidente de la FMH, destacó: “Reconocer a mujeres y niñas con trastornos de la coagulación es un hito fundamental. Es hora de aceptar plenamente sus experiencias y dificultades, y dar prioridad a su diagnóstico y tratamiento. Así, fortaleceremos nuestra comunidad en su conjunto.”

La entrada Nuevo logo y eslogan de la FMH por el Día Mundial de la Hemofilia 2025 se publicó primero en FEDHEMO.

(Madrid, a 27 de septiembre de 2024)

La Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos (CIMP) aprobó ayer la financiación de la primera Terapia Génica para personas con Hemofilia B. Este es un hito muy importante para las personas con hemofilia, “estamos muy emocionados de este gran avance terapéutico llegue por fin a las personas con hemofilia”, explica Daniel-Aníbal García Diego, presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), “desde Fedhemo llevamos mucho tiempo trabajando con todos los agentes implicados para que esta nueva terapia sea accesible para las personas con hemofilia en nuestro país”, continúa Daniel-Aníbal García.

La hemofilia B es una coagulopatía causada por el déficit del factor IX en el sistema de coagulación. Sin suficiente cantidad de este factor, la sangre no se puede coagular apropiadamente para controlar el sangrado. Es el tipo de hemofilia menos frecuente y afecta a 1 entre 50.000 casos en la población.  En España se estima que tienen la enfermedad unas 319 personas. Los episodios de sangrados repetidos pueden ocasionar graves problemas articulares, sangrados en las articulaciones, músculos y graves complicaciones.

En diciembre del 2022 la EMA concedió la autorización de la comercialización, desde entonces, esta terapia se ha aprobado en diferentes países de la UE llegando a España ahora.

“Recibimos ayer con gran emoción la aprobación por el Consejo Interministerial de precios de la primera terapia génica para pacientes con hemofilia B en España”, nos cuenta  Dra. la MªTeresa Álvarez, Presidenta de la Comisión Científica de la Real Fundación Victoria Eugenia.

Hemgenix, se aprueba para pacientes adultos diagnosticados de hemofilia B grave o moderadamente grave sin inhibidor.  La aprobación de Hemgenix se basa en los resultados del ensayo HOPE-B, que mostró que una única infusión de etranacogen dezaparvovec incrementó los niveles medios de actividad del FIX a 36,9% a 18 meses, los cuales se mantuvieron estables a los 36 meses, con una actividad FIX de 38,6%. Este aumento de la actividad media de FIX, que normaliza la hemostasia o convierte la enfermedad en leve dio lugar, como era de esperar, a una reducción del 64% en la tasa de sangrado anualizada (ABR) a los 36 meses después de una única dosis, en comparación con el período inicial de 6 meses en el que los pacientes estaban recibiendo infusiones profilácticas. Además, después de la infusión de etranacogen dezaparvovec, el 94% de los pacientes del estudio HOPE-B interrumpió la profilaxis rutinaria con FIX, lo que significa que no necesitaron tratamiento profiláctico intravenoso regulares durante un máximo de 36 meses,  “Es un momento histórico en el tratamiento de la hemofilia, los pacientes podrán liberarse de la carga de la enfermedad, de los sangrados, del dolor, del desarrollo de artropatía y a la vez se liberarán de la carga del tratamiento que requería hasta ahora múltiples administraciones intravenosas”, nos explica MªTeresa Álvarez.

“Agradecemos el papel de todos los miembros de la CIPM, tanto de la Administración General del Estado como los de las Comunidades Autónomas, recomendando la inclusión de este medicamento en el SNS, ahora esperamos que todas las Comunidades Autónomas lo pongan a disposición de las personas con hemofilia B”, apunta Daniel-Aníbal García.

–> Nota de Prensa de Fedhemo con RFVE

–> Informe del Ministerio de Salud

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La Sociedad Española de Calidad Asistencial (SECA) ha participado, otorgando su aval científico, en el proyecto Bhemogen, impulsado por CSL Behring con el objetivo de desarrollar una hoja de ruta asistencial para permitir la incorporación efectiva de la terapia génica en el Sistema Nacional de Salud (SNS).

El proyecto pretende abordar los retos y oportunidades surgidos a partir de la aprobación de la primera terapia génica para la hemofilia B en noviembre de 2023 por parte de la Comisión Europea y la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS), para asegurar que este tratamiento sea accesible para los pacientes con hemofilia B.

Para ello, el proyecto ha contado con un equipo multidisciplinar de expertos que colaboraron para sentar las bases necesarias en los centros hospitalarios de España y debatieron sobre los aspectos claves a tener en cuenta con la introducción de este tratamiento disruptivo e innovador como son: la selección de pacientes, la toma de decisiones, el consentimiento informado, la administración del tratamiento y la coordinación entre los diferentes agentes involucrados.

Bhemogen cuenta con el aval científico de la  Sociedad Española de Calidad Asistencial (SECA), la Sociedad Española de Directivos de la Salud (SEDISA) y la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), y con el apoyo de Asociación Nacional de Enfermería Hematológica (ANEH), la Federación Española de Hemofilia (FedHemo), la Real Fundación Victoria Eugenia y la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia.

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