• Anteriormente conocido como efanesoctocog alfa, ALTUVIIIO™ una vez a la semana está indicado para la profilaxis de rutina y el tratamiento a demanda para controlar los episodios hemorrágicos en adultos y niños con hemofilia A.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el factor antihemofílico (recombinante) una vez a la semana, la proteína de fusión Fc-VWF-XTEN-ehtl (ALTUVIIIO),™ una terapia de reemplazo de factor VIII altamente sostenida de su clase para adultos y niños con hemofilia A.

Desarrollada conjuntamente por Sanofi y Sobi, la terapia es el primer y único tratamiento que ofrece niveles normales a casi normales de actividad del factor y reducciones significativas en las hemorragias con una dosis semanal, según el comunicado de prensa.

“Esta aprobación marca un avance clínico importante para la comunidad de hemofilia porque tenemos una opción que puede lograr niveles más altos de actividad del factor con una sola dosis semanal simplificada”, dijo Lynn Malec, MD, Directora Médica del Centro Integral de Trastornos de la Coagulación e Investigadora Asociada del Instituto de Investigación de la Sangre Versiti en el comunicado. “Al mantener altos niveles de actividad de factor durante toda la semana, los pacientes pueden confiar en la protección contra hemorragias que ofrece ALTUVIIIO“.

Anteriormente conocida como efanesoctocog alfa, la terapia está indicada para la profilaxis de rutina y el tratamiento a demanda para controlar los episodios hemorrágicos, así como para el manejo perioperatorio para adultos y niños con hemofilia A. Su aprobación de la FDA se basó en datos publicados recientemente del estudio pivotal XTEND-1 fase 3.

Los resultados del estudio sugieren que la profilaxis con terapia una vez a la semana cumplió con el criterio de valoración primario y proporcionó una protección significativa contra el sangrado para las personas con hemofilia A grave. Los datos mostraron una tasa media anual de hemorragia de 0,70 (intervalo de confianza [IC] del 95%, 0,5 a 1,0) y una tasa mediana de 0,0.

Además, la terapia cumplió con el segundo criterio de valoración clave con una reducción significativa del 77% en la tasa de hemorragia anual versus la profilaxis previa con factor basada en una comparación intrapaciente (IC del 95%, 58% – 87%) y la prevención de hemorragias articulares. El tratamiento citado en el comunicado proporcionó una resolución del 100% de las articulaciones objetivo y una actividad media del factor VIII superior al 40% durante la mayor parte de la semana y superior al 10% en el día 7.

Los resultados del estudio indican además que el agente fue bien tolerado y no se detectó el desarrollo de inhibidores del factor VIII, aunque la liberación señaló que es posible después de la administración de la terapia.

Los datos provisionales del ensayo XTEND-Kids en curso mostraron que los niños menores de 12 años que recibieron terapia una vez a la semana durante 26 semanas (n = 23) experimentaron una tasa media anual de sangrado de 0,5 (IC del 95%, 0,2 a 1,3) y una tasa mediana de 0. Los resultados completos se anticipan en una futura reunión médica, según la compañía.

En el comunicado, Paul Hudson, director ejecutivo de Sanofi, señaló que la aprobación de la terapia puede permitir a los pacientes y médicos reconsiderar vivir con hemofilia.

“Los altos niveles sostenidos de actividad de los factores que se pueden lograr con ALTUVIIIO tienen el potencial de cambiar el panorama de la hemofilia”, dijo Hudson. “Por primera vez, con una dosis de una vez a la semana, la poderosa protección contra el sangrado es una realidad para los pacientes”.

La solicitud para la terapia fue evaluada por la FDA bajo Revisión Prioritaria y anteriormente se le otorgó la designación de Terapia Innovadora en mayo de 2022, la designación de Vía Rápida en febrero de 2021 y la designación de Medicamento Huérfano en agosto de 2017.