- Esta es la Semana de las Púrpuras, enfermedades raras que afectan a la sangre y son motivo de discapacidad. El 90% de personas con aTTP entra por urgencias al sistema sanitario y muestra ansiedad y miedo
La mortalidad de los pacientes con Púrpura Trombocitopénica Trombótica adquirida (aTTP, por sus siglas en inglés), una enfermedad ultra rara de la sangre, se ha reducido de forma significativa gracias a la llegada de nuevos fármacos como ‘caplacizumab’, ya que esta patología sin tratamiento es letal en un 90% de los casos.
Así lo manifestó la jefa de sección del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Gregorio Marañón de Madrid, la doctora Cristina Pascual Izquierdo, durante un diálogo en Servimedia con la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo) con motivo de la celebración del Día Mundial de la aTTP y la Semana de las Púrpuras.
En su intervención, subrayó “el gran avance en el diagnóstico y tratamiento de la aTTP en los últimos cinco años”. Uno de ellos es la incorporación al arsenal terapéutico del fármaco ‘caplacizumab’ que “ha conseguido reducir de forma notable la mortalidad de estos pacientes”.
Este nuevo medicamento consigue de forma inmediata bloquear y prevenir las trombosis. “Con este medicamento hay que esperar a que las plaquetas se recuperen hasta alcanzar las 150.000. Hay que tener en cuenta que estos pacientes con aTTP no son crónicos, ya que el tratamiento es limitado hasta que recuperen estas cifras de plaquetas y una vez controlada la enfermedad autoinmune”, detalló la doctora Pascual Izquierdo.
ENFERMEDAD MUY RARA
La aTTP es una enfermedad ultra rara de la sangre y muy grave que requiere de un diagnóstico y tratamiento precoces. La patología provoca trombos en los vasos sanguíneos pequeños que pueden afectar gravemente al cerebro, al corazón y a los intestinos.
Del mismo modo, el presidente de Fedhemo, Daniel-Aníbal García Diego, también reconoció “que en estos años ha habido avances sustanciales” gracias “a la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia y a la Medicina de Urgencias que han trabajado muy intensamente en que esta enfermedad ultra rara no sea ultra desconocida”.
Además, añadió, “aunque seamos reivindicativos hay que reconocer que la aprobación del fármaco ‘caplacizumab’ ha sido un poco más rápido de lo que estamos acostumbrados, por lo que felicitamos al Ministerio de Sanidad y le pedimos que siga por este camino”.
OTROS TRATAMIENTOS
La hematóloga del Hospital Gregorio Marañón también dio a conocer una nueva línea de investigación con el medicamento ‘Adamts13 recombinante’ que “aporta esa enzima que es deficitaria en pacientes con aTTP y que se encuentra en ensayo clínico fase II en varios países del mundo”, entre ellos España, con muy buenos resultados.
En este momento ya se están reclutando pacientes para comenzar la fase III. “Seguramente en el año 2024 tengamos resultados muy prometedores con este medicamento que va a ser muy importante para la aTTP y también para la que es congénita”.
Otra estrategia es la administración de un inmunosupresor potente, además del ‘caplacizumab’ y evitando el recambio plasmático que precisan estos pacientes que deben recibir plasma de donantes.
De hecho, explicó la doctora Cristina Pascual, “hay datos de pacientes europeos que han mostrado que sin recambio plasmático con esta estrategia terapéutica hay resultados prometedores”.
ANSIEDAD Y MIEDO
Aunque esta patología afecta a tres pacientes por millón de población al año en España, el 90% de los afectados acude a los servicios de urgencias. En este sentido, la experta indicó que “un diagnóstico y tratamiento precoz salva vidas porque sin terapia es un 90% mortal”.
Además de los síntomas físicos, estos pacientes padecen ansiedad y miedo, por lo que “las asociaciones de pacientes como Fedhemo les damos apoyo integral y psicosocial para luchar contra estos síntomas”. “De hecho, algunos pacientes viajan solo a ciudades donde haya hospitales que hagan los recambios plasmáticos y tienen miedo a las recaídas y no quieren estar lejos de un hospital”, explicó García Diego.
El presidente de Fedhemo subrayó la necesidad de dar a conocer estos nuevos avances terapéuticos y concienciar a la población sobre este tipo de enfermedades raras. Por ello, recordó que “estos días celebramos la Semana de las Púrpuras que son un conjunto de enfermedades entre las que se encuentra la aTTP”, así como la Trombocitopenia Inmune Primaria (TIP), cuyo día mundial se celebra este viernes 29 de septiembre.
