El 17 de diciembre tuvimos un Campus Fedhemo sobre Terapia Génica en hemofilia B donde contamos con el Dr. Víctor Jiménez-Yuste, jefe del Servicio de Hematología en el Hospital Universitario La Paz y el Dr. Juan Eduardo Megías Vericat, responsable de la Oficina Autonómica de Medicina Predictiva, Personalizada y Terapias Avanzadas de la Comunidad Valenciana y Farmacéutico adjunto Ensayos Clínicos del Servicio de Farmacia en el Hospital Universitario y Politécnico La Fe, de Valencia.
La hemofilia B es un trastorno hemorrágico hereditario causado por la deficiencia del factor IX de coagulación. La terapia génica se presenta como una opción prometedora para el tratamiento de hemofilia en las personas con este trastorno de la coagulación. En este campus, el Dr. Jiménez-Yuste abordó el manejo clínico de la Terapia Génica en Hemofilia B, explicando qué es la terapia génica hasta llegar al seguimiento post la infusión.
Comenzando por los inicios, el Dr. Jiménez explicó que el gen que se inserta para esta terapia es un factor IX llamado Padua y cómo llega al hígado, contando que la gran ventaja de la terapia génica es que se puede medir la eficacia a través del sangrado y si se necesita o no tratamiento sustitutivo.
Continuó definiendo las etapas de la terapia génica basándose en la experiencia clínica a través de las publicaciones y formaciones de los Congresos. Los datos que nos mostró son muy prometedores ya que ponen de manifiesto la gran reducción de las hemorragias articulares, se mantienen niveles a largo plazo y se consigue reducir las hemorragias espontáneas y el consumo del factor, lo que supone, en definitiva, una liberación del tratamiento de profilaxis.
Siguió comentando las condiciones en España para que una persona con hemofilia B puede iniciar el tratamiento con Hemgenix, la terapia aprobada en España para pacientes con hemofilia B, y cómo se debe implantar en los Centros de tratamiento, definiendo cada uno de los roles, según el modelo propuesto por Europa “Modelo hi band Spoke”.
Se detuvo en el modelo de toma de decisiones compartida de la Federación Mundial de hemofilia, destacando que es una herramienta muy interesante donde se va explicando cada una de las alternativas terapéuticas disponibles, y las consideraciones acerca de la idoneidad de los pacientes para la terapia génica, en este sentido, destacó que se necesita un compromiso por parte de los pacientes y que se tiene muy en cuenta el estilo de vida. Además, enfatizó en que no hay que descuidar los aspectos psicosociales y en la importancia de un equipo multidisciplinar para el seguimiento de los pacientes tanto a corto como a largo plazo.
El Dr. Megías centró su presentación en explicar los retos y oportunidades para el acceso de la terapia génica en hemofilia B. Comenzó haciendo un repaso de las terapias avanzadas en ensayo y disponibles en Europa, concretando que ene España tenemos ocho terapias avanzadas siendo la terapia génica para hemofilia B, Hemgenix, la tercera aprobada en nuestro país. Explicó que la farmacia hospitalaria tiene un papel muy importante en las terapias avanzadas principalmente en cuanto a la adquisición de las mismas, por su elevado coste, a la conservación y farmacovigilancia, esto último, debido a que se potencia el pago por resultados y se necesita un control exhaustivo.
Siguió contando que actualmente nos encontramos en la actualización del Plan de Terapias Avanzadas por parte del Ministerio de Sanidad y que se han hecho diferentes propuestas que se continúan trabajando.
Explica que podría establecerse un sistema parecido a los CSUR para garantizar dar cobertura a todo el territorio nacional, donde se proporciona una atención especializada por un equipo multidisciplinar que garantiza la continuidad en a atención en las diferentes etapas de la vida del paciente y entre niveles asistenciales y donde se ofrece formación a todos los profesionales.
Respecto al procedimiento para crear una unidad de referencia, el Dr. Megías identifica: La Terapia Génica tiene que estar aprobada y financiada en España; tiene que haber un candidato potencial que cumpla todos los criterios objetivos y explícitos; el consejo interterritorial tiene que haber aprobado previamente la solicitud.
Se centró en el documento “Aportaciones para una estrategia en terapia génica para el Sistema Nacional de Salud”, donde se estableció un primer decálogo de recomendaciones en terapia génica donde se indican las necesidades que se creen que pueden hacer falta destacando que este documento pide una estrategia en Terapia Génica Nacional equitativa.
Para finalizar, el Dr. Megías contó que este tipo de terapias también suponen un reto para los Servicios de Farmacia de los hospitales que han tenido que adaptar sus instalaciones ya que será necesario adaptar la dosificación para cada paciente y, para ello, se tienen que tener en cuenta precauciones especiales, por ejemplo, protocolo específico de exposición ambiental y un protocolo de limpieza.
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